急性髓性白血病是成年人中最常見的一種急性白血病，患者生存率較低。近期，中科院合肥物質(zhì)科學(xué)研究院劉青松研究員課題組和劉靜研究員課題組合作，研發(fā)出一種可“精準(zhǔn)”殺死FLT3激酶突變所致癌細(xì)胞的抑制劑，經(jīng)試驗具有良好的成藥性。國際知名學(xué)術(shù)期刊《血液學(xué)》日前發(fā)表了該成果。

急性髓性白血病是“血癌”的一種，它發(fā)病的直接原因是髓性細(xì)胞的“失控”。髓性細(xì)胞會克隆、增殖、異常分化，快速滲透到骨髓、血液和脾、淋巴結(jié)、肝臟等處，引發(fā)造血系統(tǒng)異常。

經(jīng)研究表明，30%的急性髓性白血病是由髓性細(xì)胞中的FLT3激酶突變所致。目前，國際上已有數(shù)種FLT3激酶抑制劑被批準(zhǔn)作為臨床藥物上市，但這些藥物都會“誤傷”未突變的正常FLT3激酶和“長得很像”的另一種激酶cKIT，導(dǎo)致貧血、出血、毛發(fā)白化病等毒副作用。

近5年來，劉青松研究員課題組與劉靜研究員課題組合作開發(fā)出三代具有自主知識產(chǎn)權(quán)的抑制劑，其中第一代抑制劑HYML-122經(jīng)國家批準(zhǔn)已進(jìn)入臨床I期試驗。為了進(jìn)一步提高效力、精準(zhǔn)度等指標(biāo)，通過進(jìn)一步研究，研發(fā)出新型第三代抑制劑CHMFL-FLT3-362。

經(jīng)過在蛋白、細(xì)胞、動物等各層次上的試驗表明，這種新型抑制劑對突變的FLT3激酶的“識別精準(zhǔn)度”明顯提高。在小鼠試驗中，抑瘤率高達(dá)95%，能夠顯著延長動物的生存時間。與已上市的藥物米哚妥林相比，能夠顯著降低試驗動物斑馬魚尾部畸形的出現(xiàn)。

研究人員表示，將進(jìn)一步評估這種新型抑制劑的安全性，爭取早日進(jìn)入臨床試驗階段，向產(chǎn)業(yè)化方向推進(jìn)。